SK케미칼의 바이오 사업의 값진 열매, 혈우병 치료제 NBP601

SK케미칼의 바이오 사업의 값진 열매, 혈우병 치료제 NBP601

국민의 건강 증진을 위해 ‘Total health care’를 내세우며 날로 발전하는 SK케미칼의 바이오 사업이 화제다. SK케미칼이 개발한 혈우병 치료제 ‘NBP601’이 국내 개발 바이오 신약 최초로 美 FDA의 판매 허가 승인을 받아낸 것이다. 국내에서 개발된 바이오 신약이 미국 FDA 시판 허가 승인을 획득한 것은 SK케미칼의 ‘NBP601’이 처음이라는데, 그렇다면 혈우병은 어떤 병이며 NBP601은 기존 혈우병 치료제에 비해 어떤 장점을 가지고 있을까?

 

SK Careers Editor 박가영

 

혈우병이란 무엇일까?

 혈우병은 흔히 ‘피가 멎지 않는 병’으로 알려져 있다. 피가 멎지 않는 이유는 대부분이 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이 때문. 이 돌연변이로 인해 혈액 내의 피를 굳게 하는 물질인 응고 인자가 부족하게 돼 출혈성 질환이 발생하는 것이다. 피가 멎지 않는다니! 생각만해도 무시무시한 이 질병을 앓고 있는 사람은 1만 명당 한 명 꼴 이라고. 중증인 경우 생후 1일부터 증상이 나타나 젖병을 빨다가도 출혈이 발생하기도 한단다.
 

 

위 그림은 출혈이 발생했을 때 혈장응고계에서 혈액응고가 이루어지는 과정이다. 혈장응고계는 내인성 경로와 외인성 경로로 구성되어 있다. 외인성 경로는 제 7인자가 활성화되면서, 내인성 경로는 제 12인자가 활성화되면서 트롬빈을 생성하고 생성된 트롬빈은 섬유소중합체를 생성한다. 생성된 섬유소 중합체는 제 13a인자를 통해 단단한 섬유소를 형성하여 혈액응고가 이루어지는 것이다.

이와 같이 혈액응고에 관여하는 13가지 인자 중에 부족한 인자가 있을 경우 혈액응고가 이루어지지 않는 혈우병이 나타나는 것이다.

혈우병은 부족한 응고 인자의 종류에 따라 혈우병A와 혈우병B 등으로 나뉘며 제 8 인자가 부족한 것은 혈우병 A, 제 9 인자가 부족한 것은 혈우병 B로 분류한다.

 

 

혈우병A와 혈우병B 모두 성염색체인 X염색체의 유전자 결함으로 발생하기 때문에, 모계 유전질환으로 알려져 있다. 즉, 어머니가 돌연변이를 가지고 있을 경우, 딸을 낳으면 질병이 발병할 확률이 적지만 아들을 낳으면 혈우병이 발병하게 되는 것이다. 병을 물려주는 부모들도, 물려받는 자식들도 힘들게 만드는 이 혈우병. 어떻게 치료할 수 있을까?

NBP 601이란?

 

 <출처: SK케미칼>

 

혈우병A 치료제인 NBP601은 SK케미칼이 개발한 ‘단일 사슬형 분자구조를 가진 제8인자’이다. NBP601은 국내에서 개발된 기술로 미국 FDA의 승인을 받아 시판되고 있는 첫번째 신약이란 점에 큰 의의가 있다. 기존 혈우병치료제는 분리된 두 개의 단백질이 연합된 형태였다. 이 점이 바로 NBP601이 가지는 기존치료제와의 중요한 차이점이라고 할 수 있다. NBP601은 두 단백질을 완전히 하나로 결합시킨 단일사슬형 분자구조이다. 이 구조는 기존의 분리된 단백질의 불안했던 안정성을 획기적으로 개선하였고 효능과 약효의 지속 시간을 향상 시켰다.

투약하기 바빴던 과거는 안녕! NBP601, 편의성을 개선하다.
글로벌 임상 결과 NBP601은 주 2회 투여로 예방 효과를 볼 수 있다고 밝혀졌다. 기존 혈우병 치료제의 경우, 주기적으로 주 3~4회를 투여해야 했다. 잦은 빈도의 투여는 번거로울 뿐만 아니라 환자들의 비용부담 또한 만만치 않았다. 하지만 NBP601은 주 2회만 투여해주면 되기 때문에 기존 제품 대비 환자의 편의성이 개선되었다.

NBP601이 우리에게로 오는 길
혈우병치료제를 개발하는 과정에서 연구자들의 가장 큰 고민거리는 혈우병A의 원인인 8번인자의 불안정한 구조였다. 연구자들은 그 불안정한 구조를 변경하여 특성을 바꾸는 데 집중했다. 이를 통해 8번째 인자의 안정성을 확보했고, 약효 지속성의 향상이라는 성과를 누리게 되었다. 그들의 이런 노력은 경제적 부담 해소와 편의성이라는 선물을 안겼다.

SK케미칼은 2008년 미래핵심동력으로 바이오 사업을 지정한 이후 국민의 건강을 증진시키고 국내 의료에 도움이 되기 위한 연구를 계속하고 있다. NBP601또한 그 연구의 산물 중 하나이다. NBP601은 미FDA의 승인을 받은 것과 더불어 유럽과 호주에서도 최종 시판 승인을 앞두고 있다.

글로벌리서치업체 데이터모니터에 따르면 미국 내 A형 혈우병 치료제 시장은 2014년 기준 3.6조 원(30억 달러) 규모로, 8.4조원(71억 달러)에 달하는 전 세계 시장 중 가장 크다. 또한 2023년엔 약 33% 증가한 4.9조원(41억 달러)으로 성장할 것으로 예상되고 있다.

NBP601은 높은 생산성, 투여횟수의 감소라는 이점으로 미국 A형 혈우병 치료제 시장의 기존 제품을 빠른 속도로 대체할 것으로 예상된다. 미국 혈우병 치료제 시장에서의 NBP601의 활약을 눈여겨보자.